Worldlex Wiki La défériprone , commercialisée notamment sous le nom de Ferriprox , est un médicament chélateur du fer utilisé pour traiter la surcharge en fer associée à la thalassémie majeure . Son indication pour le traitement de la thalassémie majeure a été initialement approuvée en 1994 Elle était autorisée dans l'Union européenne depuis plusieurs années, en attendant son approbation au Canada et aux États-Unis. Le 14 octobre 2011, elle a été approuvée aux États-Unis dans le cadre du programme d'autorisation accélérée de la FDA .
Les effets secondaires les plus fréquents sont une coloration rouge-brun des urines (indiquant une élimination du fer par les urines), des nausées, des douleurs abdominales et des vomissements. Les effets secondaires moins fréquents, mais plus graves, sont l'agranulocytose (diminution importante du nombre de granulocytes, un type de globules blancs) et la neutropénie (diminution du nombre de neutrophiles, un type de globules blancs qui combattent les infections).
Usages médicaux
La monothérapie par défériprone est indiquée dans l'Union européenne pour le traitement de la surcharge en fer chez les personnes atteintes de thalassémie majeure lorsque le traitement chélateur actuel est contre-indiqué ou inadéquat.
La défériprone en association avec un autre chélateur est indiquée dans l'Union européenne chez les personnes atteintes de thalassémie majeure lorsque la monothérapie par un chélateur de fer quelconque est inefficace, ou lorsque la prévention ou le traitement des conséquences potentiellement mortelles de la surcharge en fer (principalement la surcharge cardiaque) justifie une correction rapide ou intensive.
Les chercheurs ont découvert que le défériprone, un médicament administré par voie orale, réactive la « réponse suicidaire altruiste » des cellules infectées par le VIH, entraînant la destruction de l’ARN du VIH qu’elles transportent. La suppression efficace de la production du VIH-1 et l’induction de l’apoptose nécessitent toutes deux une concentration de défériprone d’environ 150 µM dans les lignées de lymphocytes T infectées. Étant donné qu’une diminution de 0,5 log10 de l’ARN du VIH-1 correspond à deux années supplémentaires de survie sans sida et qu’une diminution de 0,3 log10 réduit de 25 % le risque annuel de progression vers un décès lié au sida, ces mesures suggèrent une signification biologique.
Controverse
La défériprone a été au cœur d'une longue bataille juridique entre Nancy Olivieri , hématologue et chercheuse canadienne , et l' Hôpital pour enfants malades (SickKids) et la société pharmaceutique Apotex , qui a débuté en 1996 et a retardé l'approbation du médicament en Amérique du Nord. Les données d'Olivieri suggéraient que la défériprone pouvait entraîner une insuffisance hépatique progressive .
Histoire
La défériprone a été approuvée pour un usage médical dans l'Union européenne en août 1999.
Il a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en octobre 2011. Des versions génériques ont été approuvées en août 2019.
L’innocuité et l’efficacité du défériprone reposent sur l’analyse des données de douze études cliniques menées auprès de 236 participants. Les participants à l’étude n’avaient pas répondu à un traitement chélateur du fer antérieur. Le défériprone a été considéré comme un traitement efficace chez les participants ayant présenté une diminution d’au moins 20 % de la ferritine sérique, une protéine qui stocke le fer dans l’organisme. La moitié des participants à l’étude ont présenté une diminution d’au moins 20 % de leur taux de ferritine.